Health, food and farming

The three phases of a clinical trial — divided by who is tested, not by headcount

The phases of a clinical trial are not divided by how many people take part but by who they are — healthy volunteers, then a few mildly affected patients, then the people who would actually use the drug — and only the last of the three is described as verifying efficacy rather than examining it

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Notes in the source (in Japanese)

治験の相は、人数で分かれているのではない。誰に試すかで分かれていて、その順番に意味がある。

第 I 相 —— 自由意思に基づき志願した健常成人。病気の人ではなく、健康な人に試す。見るのは効くかどうかではなく、薬物動態（体の中でどう動き、どう消えるか）と安全性。効き目を確かめる段ではないので、患者に負担をかける理由が無い。ただし抗悪性腫瘍薬のように健康な人に明らかな毒性が出る薬は、はじめから患者で行う。

第 II 相 —— 比較的軽度な、少数例の患者。ここで初めて患者に試す。有効性・安全性・薬物動態の検討 ——対象は軽症または症状の安定している患者。ここで用法・用量の見当をつけ、第 III 相へ進む情報を集める。

第 III 相 —— 上市後に実際にその化合物を使うであろう患者。数百例以上の規模になることもあり、多施設共同で行う。ここで初めて「効く」ことを検証する（それまでは検討）。

検討と検証は、違う言葉として使い分けられている。第 I 相・第 II 相は「検討」、第 III 相が「検証」。試す相手が実際の使い手に近づくほど、言葉が強くなる。（「検証」は ICH E8「臨床試験の一般指針」の分け方 —— 臨床薬理・探索的・検証的 —— の言葉。平成 4 年の指針は第 III 相の目的も「検討」と書いている。）

人数は結果であって、条件ではない。「実際に使う患者」を集めれば数百例になるだけで、先に人数を決めて相を分けているのではない。

出典：厚生労働省「治験」ホームページ（治験の 3 つの段階）、「新医薬品の臨床評価に関する一般指針について」（平成 4 年 6 月 29 日薬新薬第 43 号。第 I 相の対象と抗悪性腫瘍薬の例外、第 II 相の「軽症又は症状の安定している患者」）。取得 2026-10-02